近日，CDE又發(fā)布了新一批擬納入優(yōu)先審評(píng)程序藥品注冊(cè)申請(qǐng)的公示，這是繼2015年12月以來(lái)第33批名單。2015年12月21日，CDE發(fā)布了第1批實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的兒童用藥注冊(cè)申請(qǐng)名單，在業(yè)界掀起熱議，國(guó)家層面對(duì)于兒童藥的發(fā)展下足了決心，也給兒童藥生產(chǎn)企業(yè)帶來(lái)了新希望。

 

　　米內(nèi)網(wǎng)對(duì)33個(gè)批次的擬納入優(yōu)先審評(píng)名單進(jìn)行了梳理，33個(gè)批次名單中共有63個(gè)產(chǎn)品（按“產(chǎn)品名+申請(qǐng)企業(yè)”計(jì)算）為兒童用藥，最終成功被納入的兒童藥有57個(gè)。

 

　　圖1：33批次優(yōu)先審評(píng)名單中兒童藥的審評(píng)情況（單位：個(gè)）

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）

 

　　截至2018年10月22日，57個(gè)成功納入優(yōu)先審評(píng)的兒童藥中有36個(gè)產(chǎn)品已經(jīng)完成了審評(píng)，其中18個(gè)產(chǎn)品成功獲批（包括批準(zhǔn)生產(chǎn)、批準(zhǔn)進(jìn)口、批準(zhǔn)臨床），剩余18個(gè)產(chǎn)品的審評(píng)結(jié)果為暫無(wú)或其他。18個(gè)成功獲批的產(chǎn)品中有16個(gè)為新藥，2個(gè)為仿制藥。

 

　　16個(gè)兒童新藥成功獲批：新藥上市7個(gè)，新藥臨床9個(gè)

 

　　從申請(qǐng)事項(xiàng)來(lái)看，57個(gè)被納入優(yōu)先審評(píng)程序的產(chǎn)品中，申請(qǐng)新藥上市、新藥臨床的有46個(gè)產(chǎn)品，目前已完成審評(píng)審批程序的有33個(gè)產(chǎn)品，其中審評(píng)結(jié)果為批準(zhǔn)生產(chǎn)、批準(zhǔn)進(jìn)口、批準(zhǔn)臨床的產(chǎn)品有16個(gè)。

 

　　表1：獲批新藥上市的7個(gè)兒童藥情況

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）

 

　　7個(gè)獲批新藥上市兒童藥中，有2個(gè)為國(guó)產(chǎn)新藥，均來(lái)自內(nèi)蒙古白醫(yī)制藥股份有限公司。小兒多種維生素注射液（13）以及注射用小兒多種維生素（13）可為兒童全面補(bǔ)充全部必需維生素。其余5個(gè)為進(jìn)口新藥，其中麥格司他膠囊用于治療罕見病C型尼曼匹克病；托珠單抗注射液適用于全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎；依庫(kù)珠單抗注射液用于治療罕見病成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。

 

　　表2：獲批新藥臨床的9個(gè)兒童藥情況

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）

 

　　9個(gè)獲批臨床的兒童新藥中，有7個(gè)為國(guó)產(chǎn)新藥，其中3個(gè)為中成藥，分別是培土清心顆粒、小兒麻龍止咳平喘顆粒以及小兒清疹口服液。

 

　　其余2個(gè)為進(jìn)口新藥，艾塞那肽注射液用于改善2型糖尿病患者的血糖控制，目前已上市的艾塞那肽注射液尚未確定在兒童患者中安全性和有效性，此次獲批臨床主要研究的患者群體為兒童。

 

　　法羅培南是一個(gè)非典型的β-內(nèi)酰胺抗生素，屬于青霉烯類衍生物，作用機(jī)制是阻斷細(xì)菌細(xì)胞壁的合成，與青霉素結(jié)合蛋白（PBP）具有很強(qiáng)的結(jié)合性，從而發(fā)揮殺菌作用。獲批臨床的兒童用法羅培南鈉干糖漿為該產(chǎn)品的兒童專用劑型。

 

　　2個(gè)仿制藥上市獲批：1個(gè)批準(zhǔn)生產(chǎn)，1個(gè)批準(zhǔn)臨床

 

　　從申請(qǐng)事項(xiàng)來(lái)看，57個(gè)被納入優(yōu)先審評(píng)程序的產(chǎn)品中申請(qǐng)仿制藥上市、仿制臨床的有10個(gè)產(chǎn)品，目前已完成審評(píng)審批程序的有2個(gè)產(chǎn)品。

 

　　表3：獲批的兒童仿制藥情況

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）

 

　　市場(chǎng)上的孟魯司特鈉顆粒主要競(jìng)爭(zhēng)企業(yè)是默沙東，2017年該產(chǎn)品在中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心以及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡(jiǎn)稱中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端的銷售額超過(guò)1.8億元。該產(chǎn)品適用于1歲以上兒童哮喘的預(yù)防和長(zhǎng)期治療，包括預(yù)防白天和夜間的哮喘癥狀，治療對(duì)阿司匹林敏感的哮喘患者以及預(yù)防運(yùn)動(dòng)誘發(fā)的支氣管收縮，也適用于減輕過(guò)敏性鼻炎引起的癥狀（2歲至5歲兒童的季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎和常年性過(guò)敏性鼻炎）。

 

　　目前國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的阿立哌唑只有片劑與膠囊劑，暫無(wú)口服溶液劑型。阿立哌唑口服溶液由百時(shí)美施貴寶公司和大冢制藥聯(lián)合研發(fā)，2005年獲FDA批準(zhǔn)。

 

　　除了新藥、仿制藥，還有一個(gè)為補(bǔ)充申請(qǐng)，是賽諾菲的甘精胰島素注射液，該產(chǎn)品為兒童用藥，適用于1型糖尿病，目前該補(bǔ)充申請(qǐng)已經(jīng)完成審評(píng)審批程序，結(jié)果為暫無(wú)。

 

　　21個(gè)兒童藥仍在審評(píng)路上：8個(gè)待上市新藥值得關(guān)注

 

　　截至目前，仍在21個(gè)兒童藥在審評(píng)審批中，其中新藥上市、新藥臨床有13個(gè)產(chǎn)品，仿制藥上市、仿制臨床有8個(gè)產(chǎn)品。

 

　　表4：13個(gè)在審兒童新藥的情況

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）

 

　　8個(gè)申請(qǐng)新藥上市的兒童藥中，有4個(gè)為國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品，均為生物制品，包括了13價(jià)肺炎球菌多糖結(jié)合疫苗、A群C群腦膜炎球菌多糖結(jié)合疫苗、鼻噴凍干流感減毒活疫苗、重組人生長(zhǎng)激素注射液。其中，市場(chǎng)上的13價(jià)肺炎球菌多糖結(jié)合疫苗目前僅有輝瑞生產(chǎn)，鼻噴凍干流感減毒活疫苗尚無(wú)企業(yè)生產(chǎn)。

 

　　表5：8個(gè)在審兒童仿制藥的情況

　　 （來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)MED中國(guó)藥品審評(píng)數(shù)據(jù)庫(kù)2.0）