10月30日，國家藥品監(jiān)督管理局會同國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，以便加快臨床急需的境外上市新藥審評審批。

 

　　入選品種范圍

 

　　近十年在美國、歐盟或日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥，符合下列情形之一的：

 

　　 （一）用于治療罕見病的藥品；

 

　　 （二）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且尚無有效治療或預(yù)防手段的藥品；

 

　　 （三）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。

 

　　國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會按照上述品種范圍，組織開展品種遴選。遴選工作堅持以臨床價值為導(dǎo)向，遵循公開、公平、公正的原則，經(jīng)過初步篩選、專家論證、公示等流程后，最終發(fā)布納入專門通道審評審批的品種名單。

 

　　注冊程序

 

　　凡列入專門通道審評審批品種名單的，其在美國、歐盟或日本首次上市的持證商經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可按以下程序開展注冊工作：

 

　　 （一）溝通交流。申請人應(yīng)按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評審批溝通交流管理辦法》要求向藥審中心提出Ⅰ類會議申請。

 

　　 （二）申請。經(jīng)溝通交流形成一致意見的，申請人應(yīng)按申報資料要求準(zhǔn)備資料并根據(jù)以下情況提出申請：

 

　　1.本程序發(fā)布前尚未提出臨床或上市申請的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請。

 

　　2.本程序發(fā)布前已提交臨床申請尚未完成技術(shù)審評的品種，申請人可向藥審中心提出書面申請，將臨床申請調(diào)整為上市申請，補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。

 

　　3.對正在開展臨床試驗的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請并繼續(xù)推進(jìn)臨床試驗。完成臨床試驗后，申請人應(yīng)以補充申請的形式向藥審中心提交研究報告。

 

　　4.本程序發(fā)布前已遞交上市申請的品種，申請人可向藥審中心補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。

 

　　5.已在日本或中國香港、澳門、臺灣地區(qū)上市，有充分臨床使用病例的藥品，申請人提供上述國家及地區(qū)藥品使用情況研究報告，并進(jìn)行相關(guān)分析，可暫不提供人種差異研究資料。

 

　　6. 申請人應(yīng)按要求同步向中國食品藥品檢定研究院提交用于藥品標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核檢驗的相關(guān)資料、檢驗用樣品、標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)、實驗材料等。具體要求由中國食品藥品檢定研究院另行制定。

 

　　 （三）審評。藥審中心建立專門通道開展審評，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內(nèi)完成技術(shù)審評；對其他境外新藥，在受理后6個月內(nèi)完成技術(shù)審評。上述時限不包括申請人補充資料所占用的時間。

 

　　審評期間需要申請人補充資料的，可在專業(yè)審評階段通知企業(yè)補充資料；申請人也可在進(jìn)行溝通交流后，采取滾動式提交資料的方式，通過申請人之窗及時補充資料。

 

　　 （四）審批。國家藥品監(jiān)督管理局在接到藥審中心報送的審核材料后10個工作日作出審批決定。

 

　　工作要求

 

　　 （一）境外新藥申請人應(yīng)制定風(fēng)險管控計劃，及時報告發(fā)生的不良反應(yīng)，評估風(fēng)險情況，提出改進(jìn)措施，并對上市藥品進(jìn)行持續(xù)研究，按審批要求完成相關(guān)研究工作。

 

　　 （二）對獲得我國進(jìn)口藥品批準(zhǔn)證明文件前生產(chǎn)的產(chǎn)品，申請人在保證產(chǎn)品生產(chǎn)工藝及注冊標(biāo)準(zhǔn)與國家藥品監(jiān)督管理局核定的工藝及標(biāo)準(zhǔn)一致的前提下，允許進(jìn)口并依法進(jìn)行檢驗。

 

　　 （三）國家藥品監(jiān)督管理局完成上市審批后，可根據(jù)技術(shù)審評需要開展臨床試驗數(shù)據(jù)核查。同時，加強上市后不良反應(yīng)監(jiān)測與再評價，已確認(rèn)發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，可以采取停止銷售、使用的緊急控制措施。

 

　　申報資料要求

 

　　近十年來，在美國、歐盟和日本上市但尚未在我國境內(nèi)上市的新藥，擬利用境外研究數(shù)據(jù)，按專門通道開展審評審批程序申報進(jìn)口注冊的，申報資料具體要求如下：

 

　　1.證明性文件

 

　　提供美國、歐盟和日本藥品監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)上市的證明性文件；提供該藥品已在日本、香港、澳門、臺灣等地區(qū)之一上市的證明文件，以及近五年內(nèi)出口至該地區(qū)的藥品數(shù)量及相關(guān)證明文件。

 

　　2.人用藥品通用技術(shù)文檔（CTD）要求

 

　　申請人應(yīng)嚴(yán)格按照國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）CTD格式要求遞交申報資料。申報資料應(yīng)與報送至發(fā)達(dá)國家監(jiān)管機構(gòu)的內(nèi)容基本相同，同時應(yīng)提交上市后積累的研究數(shù)據(jù)。其中，CTD文件中M1模塊、M2模塊以及M3—M5模塊關(guān)鍵研究報告的摘要部分，應(yīng)為中文版，并附原文備查閱。提供的藥品說明書，內(nèi)容與原上市國審核發(fā)布說明書內(nèi)容相同，格式采用《藥品說明書和標(biāo)簽管理規(guī)定》（國家食品藥品監(jiān)督管理局令第24號）要求。

 

　　3.種族敏感性分析報告

 

　　申請人應(yīng)參照ICH相關(guān)指導(dǎo)原則，對中國和/或亞裔人群與歐美人群療效和安全性進(jìn)行一致性分析。

 

　　4.上市后研究和上市后風(fēng)險控制計劃

 

　　申請人應(yīng)根據(jù)總體有效性和安全性評價，以及種族敏感性分析情況，作出是否要開展上市后臨床試驗和制定上市后風(fēng)險控制計劃的科學(xué)判斷，提供必要的上市后研究計劃和具體臨床試驗方案，以及上市后風(fēng)險控制計劃。

 

　　5.申報資料一致性聲明

 

　　申請人應(yīng)聲明在中國申請進(jìn)口的申報資料，應(yīng)為申請上市時向國外監(jiān)管機構(gòu)報送的所有資料，以及上市后完成的相關(guān)研究資料。