2月11日，國務(wù)院召開常務(wù)會議，透露了關(guān)于罕見病藥的關(guān)鍵信息。會議指出，加強(qiáng)癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關(guān)億萬群眾福祉。要保障2000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

 

　　全球罕見病用藥研發(fā)進(jìn)展突破

 

　　《2018年中國罕見病調(diào)研報告》顯示，全世界范圍內(nèi)已發(fā)現(xiàn)的罕見病超過6000種，依據(jù)WHO估算，全球受罕見病影響的人群約占全球人口的1/15。中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫CPM的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，截至目前美國罕用藥用藥共計399種，其中有41%的藥物在國內(nèi)都沒有企業(yè)進(jìn)行申報。

 

　

　免費(fèi)數(shù)據(jù)來源：藥分享Plus

 

　　國內(nèi)罕見病保障體系逐漸完善

 

　　我國人口基數(shù)大，形成了罕見病并不罕見的特殊局面，最新數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)罕見病患者多達(dá)2000多萬。但相比歐美市場，國內(nèi)的罕見病保障還僅僅處于起步階段，不少外資藥企在罕見病藥物領(lǐng)域的技術(shù)積累和產(chǎn)品優(yōu)勢，由于種種原因都遲遲沒有在華“大展拳腳”。

 

　　近年來，我國在罕見病藥政策上也做出了多輪的革新。2018年5月22日，由國家衛(wèi)生健康委員會、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局等5部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，《目錄》共計收錄121個病種，邁出了罕見病用藥扶持的重要一步。

 

　　根據(jù)新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫CPM統(tǒng)計，小編將《第一批罕見病目錄》的121個罕見病種中已上市藥品進(jìn)行分析，整理預(yù)測出了以下35個罕見病藥品，囊括21個罕見病病種。其中，從銷量可以看出，我國和國外的罕見病用藥還存在相當(dāng)大的差距。

 

　　

數(shù)據(jù)來源：藥物綜合數(shù)據(jù)庫（PDB）

 

　　日前，國家衛(wèi)健委發(fā)布對十三屆全國人大一次會議第7770號建議的答復(fù)，提到國家醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，完善醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制，建立專利、獨(dú)家藥品談判準(zhǔn)入機(jī)制，通過專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。抓緊制訂診療規(guī)范和臨床路徑；開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)；建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)和罕見病患者登記制度。這也意味著在《第一批罕見病目錄》打了頭陣之后，更多的罕見病保障措施將逐步落地，罕用藥迎來“暖春”。